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Porcentajes de ensayos de terapia génica en la actualidad

Usos de la terapia génica.

 "En marzo de 1989, los investigadores norteamericanos Steve Rosenber y Michael Blease, del Instituto Nacional del Cáncer, y French Anderson, del Instituto Nacional del Corazón, Pulmón y Sangre, anunciaron su intención de llevar a cabo un intercambio de genes entre seres humanos, concretamente en enfermos terminales de cáncer.

Los genes trasplantados no habían sido diseñados para tratar a los pacientes, sino para que actuaran como marcadores de las células que les fueron inyectados, unos linfocitos asesinos llamados infiltradores de tumores, encargados de aniquilar las células cancerígenas.

Las víctimas de cáncer murieron, pero la transferencia había sido un éxito "

Este fue uno de los primeros intentos de utilizar las técnicas de IG con fines terapéuticos.

Hoy el desafío de los científicos es, mediante el conocimiento del Genoma Humano, localizar "genes defectuosos", información genética que provoque enfermedades, y cambiarlos por otros sin tales defectos.

La ventaja quizá más importante de este método es que se podrían identificar en una persona enfermedades potenciales que aún no se hayan manifestado, para o bien reemplazar el gen defectuoso, o iniciar un tratamiento preventivo para atenuar los efectos de la enfermedad. Por ejemplo, se le podría descubrir a una persona totalmente sana un gen que lo pondría en un riesgo de disfunciones cardíacas severas. Si a esa persona se le iniciara un tratamiento preventivo, habría posibilidades de que la enfermedad no llegue nunca.

A través de una técnica de sondas genéticas, se puede rastrear la cadena de ADN en busca de genes defectuosos, responsables de enfermedades genéticas graves.
Si bien la información del Genoma Humano fue recientemente descubierta, ya se han localizado los "locus" de varias enfermedades de origen genético. He aquí algunas de ellas:

Hemofilia – Alcoholismo – Corea de Huntigton – Anemia Falciforme – Fibrosis quística – Hipotiroidismo Congénito – Retraso Mental – Miopatía de Duchenne – Maníacodepresión – Esquizofrenia – Síndrome de Lesch Nyhan – Deficencia de ADA – Hidrocefalia – Microcefalia – Labio Leporino – Ano Imperfecto o Imperforación – Espina Bífida.

Pero los alcances de la terapia génica no sólo se limitan a enfermedades genéticas, sino también a algunas de origen externo al organismo: virales, bacterianas, protozoicas, etc. En febrero de este año, por ejemplo, se anunció que un grupo de científicos estadounidenses empleó técnicas de terapia génica contra el virus del SIDA. Sintetizaron un gen capaz de detener la multiplicación del virus responsable de la inmunodeficiencia, y lo insertaron en células humanas infectadas. El resultado fue exitoso: el virus detuvo su propagación e incluso aumentó la longevidad de ciertas células de defensa, las CD4.

Otra técnica peculiar inventada recientemente es la del xenotransplante. Consiste en inocular genes humanos en cerdos para que crezcan con sus órganos compatibles con los humanos, a fin de utilizarlos para transplantes.
Esto nos demuestra que la Ingeniería Genética aplicada a la medicina podría significar el futuro reemplazo de las técnicas terapéuticas actuales por otras más sofisticadas y con mejores resultados. Sin embargo, la complejidad de estos métodos hace que sea todavía inalcanzable, tanto por causas científicas como económicas.

Tipos De terapia Genica

• Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.

• Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia.
• Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas.

• Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.

Definicion

consiste en la inserción de copias funcionales
de genes defectuosos o ausentes en el

genoma de un individuo. Se realiza en las 

células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.La técnica todavía está en desarrollo,
motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente
a cabo dentro de ensayos clínicos controlados,
y para el tratamiento de enfermedades severas,
bien de tipo hereditario o adquirido.La terapia génica

pretende curar enfermedades hereditarias

(que, en la mayoría de los casos, se deben

a genes defectuosos) mediante la introducción
de genes sanos. Es aplicable también al tratamiento
de enfermedades actualmente incurables,
como cánceres, determinadas patologías infecciosas
(hepatitis, sida), cardiovasculares (hipercolesterolemia

y aterosclerosis), enfermedades neurodegenerativas

(enfermedades de Parkinson y de Alzheimer)

o enfermedades crónicas (artritis reumatoide).
Más de 5000 enfermedades humanas se
han atribuido a factores genéticos.La modificación

del genoma de las células diana para que sinteticen

una proteína de interés terapéutico permite
compensar una insuficiencia debida a la alteración

de un gen celular, estimular una mejor respuesta

inmunitaria contra un tumor o conferir resistencia a la

infección producida por un virus.es el proceso

por el cual se inserta material genético en una célula,

con el fin de hacer que esta produzca una

proteína normal. Las utilidades van desde curar

enfermedades unigénicas hasta modificar el equilibrio
del sistema inmune, permitiendo la modulación de la

respuesta contra cualquier antígeno. En esencia es

cambiar la secuencia del genotipo de un organismo
para que tenga implicaciones fenotípicas.