Definicion

consiste en la inserción de copias funcionales
de genes defectuosos o ausentes en el

genoma de un individuo. Se realiza en las 

células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.La técnica todavía está en desarrollo,
motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente
a cabo dentro de ensayos clínicos controlados,
y para el tratamiento de enfermedades severas,
bien de tipo hereditario o adquirido.La terapia génica

pretende curar enfermedades hereditarias

(que, en la mayoría de los casos, se deben

a genes defectuosos) mediante la introducción
de genes sanos. Es aplicable también al tratamiento
de enfermedades actualmente incurables,
como cánceres, determinadas patologías infecciosas
(hepatitis, sida), cardiovasculares (hipercolesterolemia

y aterosclerosis), enfermedades neurodegenerativas

(enfermedades de Parkinson y de Alzheimer)

o enfermedades crónicas (artritis reumatoide).
Más de 5000 enfermedades humanas se
han atribuido a factores genéticos.La modificación

del genoma de las células diana para que sinteticen

una proteína de interés terapéutico permite
compensar una insuficiencia debida a la alteración

de un gen celular, estimular una mejor respuesta

inmunitaria contra un tumor o conferir resistencia a la

infección producida por un virus.es el proceso

por el cual se inserta material genético en una célula,

con el fin de hacer que esta produzca una

proteína normal. Las utilidades van desde curar

enfermedades unigénicas hasta modificar el equilibrio
del sistema inmune, permitiendo la modulación de la

respuesta contra cualquier antígeno. En esencia es

cambiar la secuencia del genotipo de un organismo
para que tenga implicaciones fenotípicas.